Groupe consultatif sur la mise en œuvre (GCMO) pour la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares

Le Dr Avram Denburg siège au conseil d’administration de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé à titre de représentant du milieu universitaire. Il est oncologue membre du personnel et clinicien-chercheur à la Division d’hémato-oncologie de l’Hôpital pour enfants SickKids de Toronto. Il possède une maîtrise en politiques de la santé, planification et financement de la London School of Economics, et un doctorat en politiques de la santé de l’Université McMaster. Ses recherches portent sur l’analyse et le renforcement des systèmes de soins oncologiques pédiatriques, plus particulièrement sur les questions liées aux politiques pharmaceutiques et à l’accès aux médicaments chez les enfants du Canada et d’ailleurs. Son laboratoire à l’Institut de recherche de l’hôpital SickKids participe à des projets sur l’évaluation des technologies de la santé (ETS) et l’accès aux médicaments anticancéreux au sein de divers systèmes de santé dans le monde. Actuellement, ses travaux s’intéressent surtout à la mise au point de nouvelles approches relatives à l’évaluation, fondée sur la valeur, des technologies de la santé destinées à une population pédiatrique, notamment les traitements oncologiques de précision, à l’intégration des valeurs sociétales et des préférences du public à l’ETS et aux politiques pharmaceutiques, à l’analyse comparative des approches politiques à l’égard de la réglementation et du remboursement des traitements oncologiques de précision, ainsi qu’à l’analyse de la disponibilité des médicaments anticancéreux, de leur coût et de la dynamique de l’accès dans les pays à revenu faible et moyen.

Gail Ouellette, généticienne et conseillère en génétique, est ex-présidente fondatrice du Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO). Elle a un doctorat en biologie moléculaire de l’Université de Montréal. Elle a été chercheure postdoctorale au Centre de génétique humaine à Leuven en Belgique et a fait de la recherche en génétique humaine chez Algène Biotechnologies et Signalgene. Elle a fait une maîtrise en conseil génétique à l’Université McGill et a travaillé comme conseillère en génétique au Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke. En 2010, elle a cofondé le RQMO avec des associations de maladies rares et a mis sur pied le Centre iRARE (centre d’information et de soutien en maladies rares). Elle a également un site web et blogue visant à faire de l'éducation sur la génétique médicale: Génétique simplement. Comme diplômée de la Faculté des sciences de l’UQAM, elle a été lauréate du prix Reconnaissance UQAM 2015 pour son travail dans le domaine des maladies rares.

John Adams est président du conseil d’administration de la Best Medicines Coalition, une alliance nationale d’organisations de patients qui cherchent à obtenir un accès rapide et équitable à une gamme complète de médicaments et de traitements connexes médicalement nécessaires pour tous les patients au Canada. John est le père d’un fils adulte atteint de phénylcétonurie, une maladie génétique rare, et est le président-directeur général de la Canadian PKU and Allied Disorders Inc., qu’il a cofondée. En outre, la femme de John est décédée de la sclérose latérale amyotrophique et la démence frontotemporale. Il est membre principal de l’Institut Macdonald-Laurier, spécialisé dans les questions de santé, coprésident de l’Alliance impôt pour personnes handicapées et ancien président du conseil d’administration de l’Organisation canadienne pour les maladies rares. John est un consultant en gestion chevronné et a travaillé comme journaliste au Globe and Mail, chef de cabinet d’un ministre de l’Ontario et a été élu trois fois au conseil municipal de Toronto.

Le Dr Shawn Bugden est doyen de la faculté de pharmacie de l’Université Memorial de Terre-Neuve-et-Labrador et professeur adjoint au collège de pharmacie de l’Université du Manitoba. Il a suivi sa formation initiale en pharmacie à l’Université du Manitoba et a effectué une formation postuniversitaire à l’Université du Manitoba, à l’Université McGill, à l’Université de Washington et à l’Université d’Oxford. Il a mené une longue carrière dans la gestion de pharmacies de détail et en milieu hospitalier avant d’entamer sa carrière universitaire en 2008. Shawn est également l’actuel président du conseil d’administration de l’Association pharmaceutique canadienne. Shawn est spécialisé dans la pharmacie d’hôpital, la tarification des médicaments, la politique de santé, la pharmacoépidémiologie, la pharmacovigilance et l’évaluation  pharmacoéconomique. Il a publié plus de 50 publications évaluées par les pairs.

Andrew Casey est devenu président et chef de la direction de BIOTECanada en août 2012. À ce titre, Andrew est responsable des opérations stratégiques de l’association qui représente le secteur de la biotechnologie au Canada, et agit également comme principal porte-parole de l’industrie biotechnologique canadienne auprès du gouvernement, des organismes de réglementation, des organismes internationaux, des médias et du public canadien.

De 2004 à 2012, Andrew a été vice-président, Affaires publiques et commerce international de l’Association des produits forestiers du Canada. De 1993 à 2004, il a été vice-président adjoint chargé des relations avec le gouvernement au sein de l’Association canadienne des compagnies d’assurances de personnes (ACCAP). Avant de se joindre à l’ACCAP, Andrew a travaillé sur la Colline du Parlement en tant que conseiller politique au sein du cabinet du ministre des Finances.

Andrew Casey est originaire de Montréal, au Québec. Après avoir fréquenté l’école secondaire Loyola (Montréal) et le CEGEP St. Lawrence (Québec), il a obtenu un baccalauréat ès arts en sciences politiques de l’Université Carleton (Ottawa).

En sa qualité de président de BIOTECanada, Andrew est également directeur du conseil d’administration de BIOTECanada et directeur du conseil d’administration de l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie – Commercialisation de la recherche.

Le Dr Chakraborty est un médecin certifié du Collège royal des médecins et chirurgiens du Canada en biochimie médicale et en pédiatrie, avec une sous-spécialité en génétique biochimique. Tout au long de sa carrière, il a mené des activités cliniques et de la recherche translationnelle axées sur l’amélioration des résultats pour les personnes atteintes de maladies métaboliques héréditaires et d’autres maladies rares. Il s’est joint au Centre hospitalier pour enfant de l’est de l’Ontario en 2003 en tant que clinicien fournissant des soins continus aux patients atteints de maladies métaboliques héréditaires. En 2006, il a dirigé la création de Dépistage néonatal Ontario (DNO). DNO est reconnu à l’échelle internationale et a considérablement grandi avec le Dr Chakraborty en tant que directeur médical et de laboratoire. Depuis 2020, il est conseiller médical principal à la Direction des laboratoires et des services diagnostiques du ministère de la Santé de l’Ontario. À l’échelle internationale, il est membre du groupe de travail ClinGen sur l’actionnabilité en pédiatrie, a fait partie du comité d’organisation du symposium 2020 de l’Association of Public Health Laboratories sur le dépistage néonatal et les tests génétiques, et a fait partie du groupe consultatif d’experts 2018 chargé d’examiner le processus décisionnel du groupe de dépistage universel recommandé par le gouvernement fédéral américain. Enfin, il est chercheur principal et codirige le Réseau canadien de recherche sur les maladies métaboliques héréditaires et le projet INFORMER RARE, financés par les Instituts de recherche en santé du Canada. À partir du 1er novembre, il sera directeur et chef, Département de pédiatrie du Centre hospitalier pour enfant de l’est de l’Ontario et de l’Université d’Ottawa.

Shelita Dattani est vice-présidente principale des affaires pharmaceutiques et de l’engagement stratégique à la Neighbourhood Pharmacy Association of Canada. À ce titre, elle dirige une équipe qui défend le rôle de la pharmacie, fondé sur des données probantes, dans la fourniture de soins de santé accessibles et de haute qualité, et dans le renforcement des capacités en matière de santé publique et de soins primaires.

Sheli est une pharmacienne dynamique et chef de file de la pharmacie avec plus de 20 ans d’expérience dans de nombreux secteurs de la profession, y compris la communauté, l’hôpital, l’université, l’industrie, les organismes de groupement d’achats et les associations de pharmaciens. Elle a obtenu son baccalauréat en pharmacie à l’Université Nipissing et son doctorat en pharmacie à l’Université de la Caroline du Nord à Chapel Hill.

Sheli exerce dans le domaine de la pharmacie communautaire et des soins primaires en équipe. Elle enseigne la pharmacie en tant que professeure adjointe à l’Université d’Ottawa, chargée de cours à l’Université Memorial de Terre-Neuve-et-Labrador et chargée de cours invitée à l’Université de Waterloo.

Sheli est une conférencière recherchée dans divers domaines de la thérapeutique, de la pratique et de la politique. Elle est passionnée par son engagement continu en tant que conseillère, consultante et éducatrice. Sheli est motivée et déterminée à contribuer au rôle croissant de la pharmacie en tant que partenaire intégral des soins de santé.

Stephen Frank est président et PDG de l’Association canadienne des compagnies d’assurances de personnes (ACCAP).

M. Frank possède une expérience de plus de 20 ans dans les secteurs public et privé. À titre de président et chef de la direction de l’ACCAP, il défend, au nom de l’industrie canadienne de l’assurance de personnes, les politiques et les points de vue qui contribuent à la création d’un système d’assurance rigoureux et efficace pour l’ensemble de la population canadienne. De 2013 à 2019, M. Frank a également siégé au conseil d’administration de la Société canadienne de mutualisation en assurance médicaments.

Avant de se joindre à l’ACCAP, en mars 2010, il a travaillé au sein d’une importante banque, y occupant des postes de haut niveau dans le secteur des transactions bancaires mondiales et des stratégies financières. Auparavant, il a travaillé comme économiste à la Direction de la politique du secteur financier, au ministère des Finances à Ottawa.

M. Frank est titulaire d’une maîtrise en finances de l’Université de Cambridge et d’un baccalauréat spécialisé en économie de l’Université Queen’s.

Declan Hamill est le vice-président des affaires politiques, réglementaires et juridiques à Médicaments novateurs Canada.

En juillet 2005, Declan Hamill s’est joint à Médicaments novateurs Canada, l’association nationale représentant l’industrie pharmaceutique novatrice du Canada.

M. Hamill fournit des avis et des conseils sur les questions juridiques et commerciales, de même que sur les questions d’application des dispositions législatives et réglementaires. Il agit également à titre de personne-ressource interne pour ce qui est de fournir une expertise et des conseils sur les cas récents de jurisprudence et d’autres faits nouveaux concernant l’industrie en matière de propriété intellectuelle. En septembre 2016, M. Hamill a accepté d’assumer la responsabilité supplémentaire des fonctions exercées à Médicaments novateurs Canada sur le plan de la réglementation et des politiques.

M. Hamill a comparu devant plusieurs organismes et comités du gouvernement du Canada, dont le Comité permanent de l’industrie, des sciences et de la technologie, ainsi que le Comité permanent du commerce international.

M. Hamill est également président du conseil d’administration du Réseau de cellules souches, un organisme canadien à but non lucratif qui poursuit trois principaux objectifs : la recherche sur les cellules souches et la médecine régénératrice, la formation de la prochaine génération de travailleurs hautement qualifiés, et le soutien à la mobilisation et au transfert des connaissances issues de la recherche sur les cellules souches et la médecine régénératrice.

M. Hamill est diplômé de la Faculté de droit de l’Université McGill et membre du Barreau de l’Ontario depuis 1998. Il est également diplômé de l’Université York et de l’Université de Toronto, ainsi que du Programme de perfectionnement des administrateurs IAS-Rotman.

Bashir Jiwani, Ph. D., est directeur général des services d’éthique et de diversité de la Régie de la santé Fraser (Fraser Health Authority), en Colombie-Britannique.

Ses travaux ont porté récemment sur l’élaboration d’un cadre favorisant l’égalité en matière de respect et de traitement, l’adoption de mesures visant à relever les défis liés à l’équité, à la diversité et à l’inclusion, l’allocation de ressources financières en appui à la réponse à la COVID-19, la mise en place de structures et de processus de prise de décisions concernant les médicaments couteux destinés au traitement des maladies rares, ainsi que la création d’un environnement inclusif, favorable à l’égalité des genres.

M. Jiwani est titulaire d’un baccalauréat en philosophie de l’Université McGill et d’une maîtrise en philosophie avec spécialisation en bioéthique de l’Université de la Colombie-Britannique. Il possède également un doctorat en sciences de la santé publique de l’Université de l’Alberta, au Canada.

M. Jiwani siège au Groupe consultatif pancanadien sur un cadre en vue d’une liste de médicaments d’ordonnance, ainsi qu’au Conseil sur l’assurance-médicaments et au Comité consultatif sur les médicaments couteux destinés au traitement des maladies rares du ministère de la Santé de la Colombie-Britannique. Il est également membre de l’équipe centrale du Groupe de réflexion sur l’éthique, la recherche sur les cellules souches et la médecine régénérative de l’Université Aga Khan, et consultant pour l’Ismaili Tariqah and Religious Education Board du Canada.

M. Jiwani est aussi président du conseil d’administration de la Société canadienne de bioéthique.

Joanne Jung est la responsable de la pharmacie et de la pratique clinique auprès de Willis Towers Watson (WTW) au Canada. Forte de plusieurs décennies d’expérience en pharmacie, elle dirige une équipe nationale d’experts en pharmacie qui conseillent les employeurs sur la gestion des soins pharmacothérapeutiques destinés aux employés. En tant que pharmacienne et professionnelle expérimentée de la santé et des avantages sociaux, Joanne apporte une combinaison unique d’expertise et d’expérience pratique. Joanne a travaillé en partenariat avec un large éventail d’employeurs, de fiduciaires et de syndicats afin d’optimiser l’utilisation des régimes d’assurance-médicaments et de réduire les coûts. Elle a également conseillé un large éventail d’organisations des secteurs privé et public partout au Canada pour concevoir et mettre en œuvre des stratégies de gestion de la santé et des avantages sociaux.

Avant de se joindre à WTW, Joanne a travaillé pour le plus grand assureur privé de la Colombie-Britannique, où elle a mené des innovations clés dans les stratégies de médicaments. En outre, en tant que pharmacienne clinicienne, elle a été acclamée par la critique pour son innovation dans le développement de la pratique clinique des pharmaciens hospitaliers.

Joanne a obtenu son diplôme de pharmacie à l’Université de la Colombie-Britannique, puis a effectué une résidence en milieu hospitalier au St. Paul’s Hospital. En tant que professionnelle du secteur, Joanne a publié plusieurs mémoires de recherche et participe fréquemment à des événements du secteur à titre de conférencière. Elle a été membre de plusieurs comités de l’Association canadienne des compagnies d’assurances de personnes et a fait partie de divers conseils consultatifs nationaux.

Le Dr Aneal Khan est président de MAGIC Clinic Ltd. et président-directeur général de Discovery DNA. Son principal domaine de recherche est l’étude de nouvelles méthodes pour le traitement des maladies génétiques apparaissant pendant l’enfance. En tant que pédiatre, généticien médical et spécialiste des maladies métaboliques, ses recherches cliniques ont principalement porté sur des sujets atteints d’erreurs innées du métabolisme. Le Dr Khan est actuellement chercheur principal dans plusieurs études portant sur le rôle des nouvelles thérapies, telles que la thérapie génique et le séquençage de nouvelle génération pour les troubles mitochondriaux, l’imagerie osseuse dans les maladies métaboliques, les cardiomyopathies métaboliques et les registres de maladies rares. En 2014, l’équipe du Dr Khan a réalisé la première greffe de cellules hépatiques pour les maladies du cycle de l’urée au Canada, en 2017, la première thérapie génique au monde pour la maladie de Fabry, en 2019, la première thérapie génique pour une maladie du cycle de l’urée au Canada et, en 2020, la première thérapie génique au monde pour la maladie de Gaucher. Il a suivi une formation en génétique médicale à l’Hospital for Sick Children de Toronto, où il a travaillé brièvement en génétique clinique et métabolique, puis à l’University Health Network, à l’Université McMaster et à l’Alberta Health Services, et il exerce aujourd’hui en génétique métabolique et clinique à Calgary, en Alberta.

Elizabeth Kwan est chercheuse principale au Congrès du travail du Canada (CTC). Le CTC est la plus grande centrale syndicale du Canada et s’exprime sur des questions d’importance nationale au nom de trois millions de travailleurs syndiqués à la grandeur du pays.

En tant que responsable politique du CTC pour la santé et les soins de santé, Elizabeth travaille sur toutes les priorités clés du renforcement et de la construction du système public de soins de santé au Canada. Elle participe activement aux travaux du Parlement et du gouvernement, notamment en ce qui concerne l’assurance-médicaments, la stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares et l’Agence canadienne des médicaments.

Actuellement, Elizabeth est activement engagée dans les principales campagnes du CTC : Allons de l’avant, pour une assurance-médicaments publique universelle et la campagne sur les soins.

Elizabeth défend la justice et l’équité en matière de santé, en travaillant sur l’intersectionnalité des inégalités et des facteurs socio-économiques, notamment le racisme et la haine, les faibles revenus, le genre, le capacitisme, le statut d’immigrant et l’(in)sécurité alimentaire.

Avant d’occuper ce poste, elle a travaillé pour un large éventail d’organisations liées à la santé, notamment les services de santé du Service correctionnel du Canada, le Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario, la Direction générale de la santé des Premières Nations et des Inuits de Santé Canada, l’Agence de la santé publique du Canada, des refuges pour femmes et familles, des centres de santé communautaires et des organisations de services de santé pour les immigrants et les réfugiés.

Erin Little est la fière maman de deux magnifiques filles, dont l’une est atteinte d’une maladie rare, la cystinose. Elle a passé les douze dernières années à s’occuper de sa fille tout en défendant ses besoins médicaux et en luttant pour l’accès à des médicaments sûrs, efficaces et abordables. Elle est cofondatrice et présidente de la fondation Liv-A-Little, une fondation qui se consacre au financement de meilleurs traitements et, à terme, à la guérison de la cystinose. Elle détient un baccalauréat en sciences avec spécialisation en psychologie de l’Université de Marian.

Elle sait de première main ce que c’est que d’être jetée à la dérive dans le système de santé canadien à la suite d’un diagnostic inattendu et potentiellement mortel d’un membre de sa famille, avec peu ou pas d’expérience ou de connaissances préalables pertinentes, et elle a appris toutes les leçons durement gagnées qui découlent de la navigation dans ce système par la seule force de la volonté et en se concentrant sans relâche sur les besoins et l’intérêt véritable de sa fille.

Erin est convaincue que tous les êtres humains atteints de maladies rares devraient avoir accès à des traitements dont l’innocuité, l’efficacité et le prix ont été prouvés.

Bob McLay est le vice-président et directeur général de Sobi Canada. En tant que directeur général de Sobi Canada, il supervise toutes les opérations et tous les aspects commerciaux de la stratégie d’entreprise et de rendement. Il a également dirigé la franchise d’immunologie pour les États-Unis. À ce titre, il était responsable du processus commercial, du rendement et du succès de Sobi en Amérique du Nord.

Depuis plusieurs années, Bob est président de RAREi. RAREi est un réseau informel d’organisations biopharmaceutiques canadiennes fondées sur la recherche et engagées dans le développement de thérapies pour les maladies rares. Ce forum a pour objectif d’aborder des questions communes de politique publique afin de contribuer à façonner le système de santé canadien et l’environnement politique pour faciliter l’accès des patients aux diagnostics et aux médicaments qui améliorent la vie des Canadiens atteints de maladies rares.

Bob a obtenu une maîtrise en administration des affaires en finance au Harbert College of Business de l’Université d’Auburn en Alabama. Pendant qu’il était à Auburn, Bob a été entraîneur adjoint de football pour les Tigres d’Auburn. Avant cela, il a obtenu un baccalauréat en sciences de l’Université de Guelph, en Ontario. Il réside à Burlington, en Ontario.

La Dre Sandra Sirrs a fait ses études en médecine interne et en endocrinologie à l’Université de la Colombie-Britannique, puis elle a suivi une formation complémentaire sur les maladies métaboliques héréditaires.

En 1999, elle a créé la première clinique autonome pour adultes atteints de ces maladies en Amérique du Nord; la clinique est maintenant l’une des plus importantes du genre au monde. La Dre Sirrs s’intéresse aux maladies rares depuis plus de vingt ans, et tout particulièrement aux maladies lysosomales. Elle a participé à l’élaboration de lignes directrices nationales et internationales sur le traitement médicamenteux d’un certain nombre de maladies rares, et elle a agi à titre de conseillère auprès d’organismes provinciaux et nationaux de réglementation et d’évaluation des technologies de la santé dans le secteur des médicaments destinés au traitement des maladies rares.

La Dre Sirrs est enseignante clinique en endocrinologie et métabolisme à l’Université de la Colombie-Britannique, et membre de la Division de l’endocrinologie de l’Hôpital général de Vancouver, qui s’est classée récemment parmi les 50 meilleurs départements universitaires d’endocrinologie au monde.

Gary est un actuaire qui a travaillé dans le domaine des régimes d’avantages sociaux et de l’assurance-médicaments privée au cours des 35 dernières années, et ce, pour des assureurs privés, un réassureur et, plus récemment, pour un administrateur tiers. Il a présenté des mémoires personnels sur l’assurance-médicaments nationale et les médicaments pour les maladies rares à la Commission Hoskins, au Comité spécial des Communes sur les soins de santé et à Santé Canada. Il a également été coauteur de mémoires présentés par l’Institut canadien des actuaires et la Third Party Administrators’ Association of Canada.

Fermement convaincu que tous les Canadiens méritent une couverture abordable pour les médicaments approuvés pour les maladies rares qui sont efficaces pour le patient canadien individuel à un prix que lui et le Canada peuvent se permettre, en particulier, sans tenir compte de la situation familiale du patient, de son statut professionnel ou de sa localisation, Gary a lancé il y a plus de dix ans le concept et a ensuite présidé à la mise en œuvre de la Société canadienne de mutualisation en assurance-médicaments (SCMAM). La SCMAM est un accord volontaire entre tous les assureurs privés pour partager le coût des médicaments onéreux dans le cadre des régimes privés d’assurance, afin qu’aucun employeur ne voie ses primes d’assurance maladie devenir inabordables en raison d’une demande de remboursement de médicaments onéreux de la part d’un employé ou de ses personnes à charge.

Durhane Wong-Rieger, Ph. D., est présidente et chef de la direction de la Canadian Organization for Rare Disorders (Organisation canadienne pour les maladies rares). Elle est aussi présidente du réseau d’organismes de défense des consommateurs Consumer Advocare Network, présidente et chef de la direction de l’Institute for Optimizing Health Outcomes et présidente du conseil d’administration de la Canadian Heart Patient Alliance.

Sur la scène internationale, Mme Wong-Rieger est présidente des organismes Rare Disease International et Asia Pacific Rare Disease International, trésorière de l’Organisation non gouvernementale des Nations Unies pour les maladies rares, présidente du comité institutionnel de défense des droits des patients (Patient Advocates Constituency Committee) du Consortium international de la recherche sur les maladies rares (International Rare Diseases Research Consortium), conseillère représentant les patients auprès du réseau pour les maladies rares de la Coopération économique pour l’Asie-Pacifique (APEC Rare Disease Network), membre du comité de rédaction de la revue The Patient: Patient-Centered Outcomes Research, et membre du Groupe d’intérêt sur la participation des patients et des citoyens de la société Health Technology Assessment International.

Mme Wong-Rieger a siégé à de nombreux comités consultatifs et groupes d’experts sur les politiques de santé, dont le Comité directeur de l’initiative de soins de santé de précision sur les maladies rares de Génome Canada et le Comité directeur sur les preuves du contexte réel de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé. Elle est aussi conseillère certifiée en santé personnelle.
Mme Wong-Rieger est titulaire d’un doctorat en psychologie de l’Université McGill. Elle a aussi été enseignante à l’Université de Windsor, au Canada. Elle est formatrice, conférencière réputée et auteure de trois livres et de nombreux articles.