Réglementation des produits contenant des cellules souches autologues préparés au point d’intervention : Rapport sommaire

Sur cette page

• À propos de l'atelier virtuel
• Mot d'ouverture
• Cadre pour les essais cliniques
• Réglementation actuelle et prévue des nouveaux médicaments
• Point de vue des promoteurs d'essais cliniques
• Point de vue de la FDA
• Expérience albertaine des traitements à base de cellules souches
• Point de vue des essais cliniques
• Point de vue de l'éthique de la recherche
• Mot de la fin

À propos de l'atelier virtuel

Santé Canada a tenu un atelier sur la réglementation des produits contenant des cellules souches autologues préparés par des médecins au point d'intervention en vue d'une utilisation pour des applications orthopédiques, notamment dans des cas d'arthrose ou de douleur. L'atelier virtuel d'une journée complète a eu lieu le 24 mars 2021.

Des thérapies cellulaires sûres et efficaces pourraient transformer le système de santé au point d'intervention. Cet atelier a été tenu pour aborder toute méconnaissance de ces produits et pour cerner de possibles obstacles à l'accès des patients canadiens une fois que ces produits auront été prouvés sûrs et efficaces.

Mot d'ouverture

Santé Canada

• M^me Celia Lourenco (Ph. D.), directrice générale, Direction des médicaments biologiques et radiopharmaceutiques, Santé Canada

Dans son survol, M^me Celia Lourenco parle de la réglementation des produits thérapeutiques contenant des cellules autologues (PTCA). Même si ces produits sont susceptibles d'offrir des traitements sûrs et efficaces pour les patients, la façon dont ils sont réglementés est méconnue et présente de nombreux obstacles. Le but de l'atelier était d'aborder ces défis et leurs répercussions sur les organismes de réglementation et sur les intervenants.

Les PTCA correspondent à la définition d'un médicament (« drogue ») au titre de la Loi sur les aliments et drogues. Cette classification est décrite dans le document stratégique sur les produits de thérapie cellulaire autologue de Santé Canada. M^me Lourenco note aussi que le Règlement sur la sécurité des cellules, tissus et organes humains destinés à la transplantation ne convient pas à la réglementation des PTCA. Même si le plasma riche en plaquettes (PRP) correspond aussi à la définition d'un médicament, le PRP n'est pas considéré comme une thérapie cellulaire. Le PRP ne devrait pas être utilisé comme exemple lors de discussions portant sur les PTCA.

Intervenants

• D^r Adrian Le, président et président du conseil d'administration, Canadian Board of Orthobiologics and Regenerative Medicine

Le D^r Adrian Le commence par réaffirmer le désir mutuel pour une réglementation adéquate des PTCA, puis présente les grandes lignes des importantes difficultés que le Règlement sur les aliments et drogues imposerait aux produits fabriqués au point d'intervention. Il affirme aussi que la fabrication et l'administration de PTCA par des médecins au point d'intervention exigeront une approche concertée. Une collaboration est requise pour établir un cadre réglementaire optimal garantir aux patients un accès sûr et équitable à des traitements sûrs et efficaces.

Cadre pour les essais cliniques

• D^r Daniel Keene, directeur adjoint, Bureau des essais cliniques, Direction des produits thérapeutiques, Santé Canada

Dans son survol de la conception adaptative des essais cliniques et de leur possible application aux PTCA, le D^r Daniel Keene décrit :

• la mise au point de la réglementation des essais cliniques de Santé Canada
• l'état actuel de la réglementation des essais cliniques
• les prochaines étapes pour poursuivre la modernisation de la réglementation des essais cliniques

Le D^r Keene discute aussi de l'expérience de Santé Canada dans la création de mesures réglementaires plus souples pour les essais cliniques pendant la pandémie de COVID-19.

Santé Canada continuera de mobiliser les intervenants à des moments clés du processus de modernisation de la réglementation des essais cliniques.

Réglementation actuelle et prévue des nouveaux médicaments

• M. David Lee, dirigeant principal de la réglementation, Direction générale des produits de santé et des aliments, Santé Canada

M. David Lee parle de la nouvelle voie d'homologation pour les produits thérapeutiques de pointe (PTP). La voie d'homologation pour les PTP est un exemple de la réponse de Santé Canada au besoin de souplesse réglementaire entraînée par la mise au point de produits complexes, personnalisés et novateurs.

Cette voie permettra d'adopter une approche souple pour les nouveaux produits qui ne s'insèrent pas bien dans le système réglementaire actuel.

Avec l'ajout d'un service de conciergerie pour aider les intervenants à naviguer cette nouvelle voie, Santé Canada prévoit des avantages pour les patients, le système de santé et les innovateurs en matière de produits de santé.

Point de vue des promoteurs d'essais cliniques

• D^r Grant Pagdin, Pagdin Health (promoteur d'un nouvel essai clinique concernant des PTCA)

Le D^r Grant Pagdin parle de son expérience d'un essai clinique autorisé par Santé Canada pour examiner l'utilisation combinée de PRP et de lipoaspirat ou d'aspirat de moelle osseuse dans des cas d'arthrose. Il présente des détails précis de l'étude clinique, de même que de la réglementation et des défis associés à l'autorisation de l'essai clinique.

Point de vue de la FDA

• M^me Rachael Anatol (Ph. D.), directrice adjointe, Office of Tissues and Advanced Therapies, Center for Biologics Evaluation and Research, Food and D^rug Administration (FDA) des États-Unis

M^me Rachael Anatol parle de la surveillance réglementaire des produits cellulaires autologues par la FDA des États-Unis. Selon le degré de manipulation ou l'utilisation prévue, les produits cellulaires autologues sont considérés comme faisant partie des cellules humaines, des tissus ainsi que des produits cellulaires et tissulaires aux fins de réglementation. La FDA définit les cellules humaines, tissus ainsi que les produits cellulaires et tissulaires comme des éléments contenant des cellules ou des tissus humains, ou constitués de cellules ou de tissus humains, à utiliser pour l'implantation, la transplantation, l'infusion ou le transfert dans un organisme humain.

Expérience albertaine des traitements à base de cellules souches

• D^r Robert Burnham, fondateur et membre actuel de l'équipe interdisciplinaire de gestion de la douleur, Central Alberta Pain & Rehabilitation Institute
• M. David Hart (Ph. D.), professeur, Département de chirurgie et Faculté de kinésiologie, Université de Calgary; directeur scientifique, Bone and Joint Health Strategic Clinical Network, Alberta Health Services
• M^me Arla Maier, membre, College of Physicians and Surgeons of Alberta (CPSA); infirmière agréée

Le D^r Robert Burnham, M. David Hart et M^me Arla Maier parlent de leur expérience de traitements de thérapie cellulaire contenant des cellules souches mésenchymateuses autologues préparées au point d'intervention pour le traitement de problèmes orthopédiques en Alberta. Ils donnent les grandes lignes :

• de l'historique et du contexte d'utilisation de cette thérapie cellulaire pour le traitement de l'arthrose
• des méthodes de prélèvement, de traitement et de prestation
• de la surveillance réglementaire par l'Alberta de la pratique de la médecine ainsi que des normes du CPSA
• des résultats déclarés par les patients

Ils présentent aussi un résumé d'un examen des éléments probants concernant l'utilisation de cellules souches provenant du tissu adipeux et d'aspirat de moelle osseuse concentré pour le traitement de l'arthrose.

Point de vue des essais cliniques

• M. Patrick Bedford, fondateur, weCANreg Consulting Group inc.

Dans sa présentation, M. Patrick Bedford se penche sur les défis de la réglementation de l'aspirat de moelle osseuse et des cellules souches provenant du tissu adipeux au titre du Règlement sur les aliments et drogues. Il discute du cadre réglementaire actuel de Santé Canada pour l'aspirat de moelle osseuse et les cellules souches provenant du tissu adipeux, puis parle des difficultés de réglementation associées aux autorisations de mise en marché de ces produits.

Il laisse aussi entendre que les investissements dans les essais cliniques sont actuellement risqués pour les promoteurs étant donné l'incertitude de la voie vers l'autorisation de mise en marché de ces produits au Canada. Si les organismes de réglementation ne règlent pas les problèmes réglementaires associés aux exigences pour l'homologation et l'autorisation de mise en marché ainsi que la fabrication décentralisée, les médecins pourraient hésiter à investir dans ce secteur. Des critères sommaires pour aborder les enjeux associés à la réglementation et de possibles options sont présentés.

Point de vue de l'éthique de la recherche

• M. David Campbell (Ph. D.), éthicien, Centre des sciences de la santé de Kingston; responsable de l'éthique pour le sud-est de l'Ontario

M. David Campbell présente la réglementation des produits contenant des cellules souches autologues préparés au point d'intervention du point de vue de l'éthique. Dans sa présentation, il aborde les éléments suivants :

• le processus utilisé pour la prise de décisions conformes à l'éthique
• les risques et les bienfaits éthiques des produits contenant des cellules souches autologues
• des risques éthiques associés à différents degrés de réglementation par Santé Canada

Bien que la présentation contienne une section de remise en question de l'inclusion des produits contenant des cellules souches autologues dans la définition des médicaments (« drogues »), les représentants de Santé Canada ont indiqué qu’elle ne représente pas le cadre juridique pour la surveillance de produits au Canada. La classification des produits autologues comme relevant de la Loi sur les aliments et drogues est bien établie et ne fait pas l'objet des discussions du jour. Les produits contenant des cellules autologues correspondent toujours à la définition d'un médicament (« drogue ») de la Loi sur les aliments et drogues.

Mot de la fin

Le D^r Le prononce le mot de la fin du point de vue des intervenants. Après avoir reconnu les défis que représentent la gestion des avantages et les risques pour Santé Canada et les intervenants, il affirme qu'une voie d'homologation pour les PTP est une solution possible pour réglementer ces produits, et donc pour les rendre accessibles aux patients.

M^me Liz Anne Gillham-Eisen, directrice, Bureau de la politique et de la collaboration internationale, Direction des médicaments biologiques et radiopharmaceutiques, prononce le mot de la fin pour Santé Canada. Elle a remercié les participants pour des discussions intéressantes et productives, et elle a fait l'éloge des réflexions présentées au sujet de la réglementation des PTCA. Elle conclut en rappelant aux participants le rôle de Santé Canada en matière de réglementation des produits de santé au Canada, y compris des médicaments biologiques comme le sang et les cellules, ainsi que l'engagement du Ministère à donner à la population canadienne accès à des produits sûrs et efficaces. Les réflexions recueillies lors de l'atelier seront prises en considération afin de fixer les prochaines étapes pour les PTCA fabriqués au point d'intervention, y compris la création d'une voie d'homologation pour les PTI, s'il y a lieu.