Médicaments pour les maladies rares — Entente avec l’Île-du-Prince-Édouard

Aujourd’hui, les gouvernements du Canada et de la province de l’Île-du-Prince-Édouard ont signé l’entente sur la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares afin d’investir plus de 10 millions de dollars sur trois ans. Le but est d’améliorer l’accès des résidents de l’Î.-P.-É. aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares et de favoriser un meilleur accès aux médicaments existants, au diagnostic précoce et au dépistage des maladies rares.

Mars 2025

Aujourd'hui, les gouvernements du Canada et de la province de l'Île-du-Prince-Édouard ont signé l'entente sur la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares afin d'investir plus de 10 millions de dollars sur trois ans. Le but est d'améliorer l'accès des résidents de l'Î.-P.-É. aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares et de favoriser un meilleur accès aux médicaments existants, au diagnostic précoce et au dépistage des maladies rares.

En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans pour soutenir la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement de maladies rares (la Stratégie), prévoyant notamment jusqu'à 1,4 milliard de dollars pour des accords bilatéraux avec les provinces et les territoires (PT) dans le but d'aider les patients atteints de maladies rares, à obtenir l'accès aux traitements le plus tôt possible, pour une meilleure qualité de vie.

Ces accords de trois ans relèvent de la première phase de la Stratégie, consacrée à la mise en place, à la mise à l'essai et à l'apprentissage en collaboration avec les gouvernements et les partenaires du système de santé. Les conclusions tirées des accords de financement initiaux de trois ans conclus avec les provinces et territoires ainsi que des projets financés par la Stratégie et menés par des partenaires pancanadiens (p. ex. : le travail sur les médicaments en développement) alimenteront les recommandations formulées pour la conception des phases ultérieures de la Stratégie.

En prévision de cet accord bilatéral, les provinces et territoires, à l'exception du Québec, se sont concertés pour établir une courte liste commune de nouveaux médicaments à inscrire sur la liste et dont le coût serait partagé à l'échelle du pays. Ils ont également entamé des discussions sur une approche collaborative visant à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies.

La liste commune

La prise de décisions en matière de médicaments pour les maladies rares pose des défis uniques. Or, la liste conçue favorise le développement, la collecte, l'évaluation et l'emploi de données et de preuves dans la prise de décisions en matière d'inscription et de remboursement des médicaments pour les maladies rares dans le cadre du système de gestion pharmaceutique existant au Canada.

Par la signature d'accords bilatéraux, les provinces et territoires, y compris le Manitoba, s'engagent à collaborer avec le gouvernement du Canada et d'autres provinces et territoires qui pourraient signer des accords bilatéraux en vue de concevoir et de mettre en œuvre des projets de collecte de données factuelles. Ces accords viendront compléter les projets connexes déjà en cours par l'Agence canadienne des médicaments et l'Institut canadien d'information sur la santé. Ceux-ci serviront à orienter la collecte et l'utilisation ultérieure de données et de preuves concrètes dans le cadre du processus décisionnel concernant tout nouveau médicament contre les maladies rares.

Au terme des négociations sur les prix de chaque médicament de la liste commune, menées par l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP), ils seront publiés en ligne ici, par médicament. Les provinces et territoires qui signent des accords bilatéraux auront la possibilité de rendre ces médicaments accessibles à leurs résidents.

Types de médicaments couverts au moment de la signature de l'entente avec l'Î.-P.-É.

Dans le cadre de l'annonce d'aujourd'hui, le gouvernement de l'Île-du-Prince-Édouard confirme qu'il choisit dans un premier temps de rendre les trois médicaments suivants accessibles à ses résidents :

Santé Canada a autorisé Poteligeo, un médicament de chimiothérapie intraveineuse, pour le traitement des patients adultes atteints de mycosis fongoïde (MF) récidivant ou réfractaire ou du syndrome de Sézary (SS) qui ont essayé et échoué au moins un autre traitement. Pour les 6 à 9 personnes qui, selon les estimations, recevront chaque année un diagnostic de cette maladie rare à l'Île-du-Prince-Édouard, la couverture publique des médicaments sera de l'ordre de 35 000 $ pour le premier traitement et de 17 000 $ pour les cycles de traitement suivants.

Santé Canada a autorisé l'utilisation de Koselugo chez les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) et présentant des neurofibromes plexiformes (NP) symptomatiques et inopérables. Pour les 38 à 56 enfants de l'Île-du-Prince-Édouard qui recevront un diagnostic de cette maladie rare chaque année, la couverture publique des médicaments devrait coûter environ 268 678 $ par patient et par an.

Le Canada a autorisé l'utilisation d'Epkinly pour le traitement des adultes atteints d'un lymphome à grandes cellules B récidivant ou réfractaire, un type de cancer du sang qui provoque des tumeurs dans les ganglions lymphatiques ou d'autres organes, notamment la rate, le foie ou la moelle osseuse. Pour les 51 personnes diagnostiquées chaque année avec cette maladie, le coût du traitement pour le premier cycle de 28 jours sera de 14 000 $ par patient, les cycles subséquents ayant un coût variable.

Epkinly est le premier médicament à recevoir une recommandation de remboursement à durée limitée de la part de la CDA-AMC, qui consiste à recommander le financement public d'un médicament pendant une certaine période, à condition que le fabricant mène des études cliniques continues pour atténuer les incertitudes dans les données probantes.

De plus, il s'agit du premier médicament à passer par le processus d'accès temporaire de l'APP, une nouvelle voie de négociation développée par l'APP pour établir un accès temporaire aux médicaments ayant reçu une recommandation de remboursement à durée limitée de la part de la CDA-AMC.

Après la soumission de données supplémentaires, les recommandations finales et les accords de tarification à long terme peuvent être respectivement finalisés et négociés. Ces mesures permettent aux patients d'accéder plus rapidement à de nouveaux médicaments prometteurs tout en créant des mécanismes permettant de réexaminer les preuves cliniques et économiques à mesure qu'elles évoluent.

Dépistage et diagnostic et autres MTMR

En plus d'améliorer l'accès aux nouveaux MTMR figurant sur la liste commune, les accords bilatéraux visent à améliorer le dépistage et le diagnostic ainsi que l'accès aux autres MTMR existants. Par cet accord, le Manitoba s'engage à travailler avec le Canada et les autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux sur l'élaboration et la mise en œuvre d'un plan visant à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares. Ce travail de planification se déroulera au cours des deux premières années de la période d'application de l'accord, les investissements devant commencer au plus tard la troisième année.