Médicaments pour le traitement des maladies rares - Accord avec le Nouveau-Brunswick
Document d'information
Le 15 janvier 2025
Les gouvernements du Canada et du Nouveau-Brunswick ont signé aujourd'hui un accord relatif à la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (la Stratégie nationale), qui prévoit un investissement total de 32 millions de dollars sur trois ans en vue d'améliorer l'accès des résidents du Nouveau-Brunswick aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares (MTMR), ainsi qu'aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.
En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans à l'appui de la Stratégie nationale, dont jusqu'à 1,4 milliard de dollars pour des accords bilatéraux avec les provinces et les territoires afin d'aider les patients atteints de maladies rares à avoir accès à des traitements le plus tôt possible, pour pouvoir jouir d'une meilleure qualité de vie.
Ces accords triennaux font partie de la première phase de la Stratégie, qui est axée sur l'élaboration, la mise à l'essai et l'apprentissage en collaboration avec les gouvernements et les partenaires du système de santé. Les enseignements tirés des premiers accords de financement bilatéraux triennaux conclus avec les provinces et les territoires, ainsi que des projets financés par des partenaires pancanadiens dans le cadre de la Stratégie (par exemple, les travaux relatifs à la filière des médicaments), seront intégrés dans les recommandations concernant la conception des phases ultérieures de la Stratégie.
En amont de cet accord bilatéral, les provinces et les territoires, à l'exception du Québec, ont conjugué leurs efforts pour établir une petite liste commune de nouveaux médicaments qui seront inscrits et dont les coûts seront partagés dans tout le pays, et ont entamé des discussions à propos d'une approche concertée visant à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares.
Liste commune
La liste commune des nouveaux médicaments est le fruit de plus d'un an de travail avec les provinces et les territoires pour s'assurer que la Stratégie nationale apporte le plus d'avantages possible à tous les patients atteints de maladies rares. Reconnaissant les défis uniques associés à la prise de décisions concernant les médicaments pour le traitement des maladies rares, la liste commune vise à favoriser le développement, la collecte, l'évaluation et l'utilisation de données concrètes et de données probantes pour permettre de prendre des décisions concernant l'inscription et le remboursement des médicaments pour le traitement des maladies rares au sein du système de gestion des produits pharmaceutiques en vigueur au Canada.
Avec la signature d'accords bilatéraux, les provinces et les territoires, comme le Nouveau-Brunswick, s'engagent à collaborer avec le Canada et d'autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux pour concevoir et mettre en œuvre des projets de collecte de données probantes. Cette démarche s'ajoute aux projets connexes actuellement menés par l'Agence canadienne des médicaments (CDA-AMC) et l'Institut canadien d'information sur la santé, qui contribueront à la collecte et à l'utilisation futures de données concrètes et de données probantes pour la prise de décisions concernant tous les nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares.
À la suite de la conclusion des négociations de prix de l'Alliance pharmaceutique pancanadienne pour chaque médicament de la liste commune, ces prix seront publiés en ligne ici, médicament par médicament. Les provinces et territoires qui auront choisi de signer des accords bilatéraux pourront choisir de mettre ces médicaments à la disposition de leurs résidents.
Types de médicaments couverts au moment de la signature de l'accord avec le Nouveau-Brunswick
Dans le cadre de l'annonce d'aujourd'hui, le gouvernement du Nouveau-Brunswick confirme qu'il choisit initialement de mettre ces quatre médicaments à la disposition de ses résidents :
Santé Canada a homologué Poteligeo, un agent de chimiothérapie par intraveineuse, pour le traitement des patients adultes atteints de mycosis fongoïde (MF) ou de syndrome de Sézary (SS) récidivant ou réfractaire, qui ont essayé sans succès au moins un autre traitement. La couverture publique de ce médicament sera de l'ordre de 35 000 dollars pour le premier traitement et de 17 000 dollars pour les cycles de traitement suivants.
Santé Canada a approuvé l'utilisation d'Oxlumo chez les enfants et les adultes atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1), une maladie qui entraîne la formation de cristaux dans l'organisme. Ces cristaux peuvent causer des dommages permanents aux tissus, en particulier aux reins, entraînant une perte de fonction. Oxlumo peut aider à prévenir la formation de cristaux. Le coût de ce traitement peut atteindre 1,7 million de dollars pour le premier traitement chez l'adulte et plus de 500 000 dollars chez l'enfant. Par la suite, chaque année, le coût du traitement pour les adultes s'élèvera à plus d'un million de dollars et jusqu'à 400 000 dollars pour les enfants.
Santé Canada a autorisé Welireg pour le traitement de la maladie de von Hippel-Lindau (VHL) chez l'adulte, une maladie génétique héréditaire associée à des tumeurs se développant dans plusieurs organes. Pour les personnes atteintes de cette maladie rare au Nouveau-Brunswick, la couverture publique des médicaments pour chaque cycle de traitement de 28 jours devrait s'élever à 18 000 dollars.
Santé Canada a approuvé Epkinly pour le traitement des adultes présentant un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) récidivant ou réfractaire, un type de cancer du sang qui provoque des tumeurs dans les ganglions lymphatiques ou d'autres organes, notamment la rate, le foie ou la moelle osseuse. Pour ce traitement, la couverture publique des médicaments pour le premier cycle de traitement de 28 jours s'élèvera à 14 000 dollars, le coût des cycles suivants étant variable.
Epkinly est le premier médicament à recevoir une recommandation de remboursement à durée limitée de la part de l'Agence canadienne des médicaments (CDA-AMC). Il s'agit d'une recommandation de financement public d'un médicament pendant une certaine période, à condition que le fabricant mène des études cliniques continues pour lever les incertitudes liées aux données probantes.
En outre, il s'agit du premier médicament à être soumis au processus d'accès temporaire (pTAP) de l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APC), une nouvelle voie de négociation conçue par l'APC pour établir un accès temporaire aux médicaments qui ont reçu une recommandation de remboursement à durée limitée de la part de la CDA-AMC.
Après la présentation de données supplémentaires, les recommandations finales et les ententes de prix à long terme peuvent être finalisées et négociées respectivement. Ces mesures permettent aux patients d'accéder plus rapidement à de nouveaux médicaments prometteurs tout en créant des mécanismes de réexamen des données cliniques et économiques au fur et à mesure de leur évolution.
On estime que ces médicaments seront utilisés pour traiter entre 80 et 100 personnes au Nouveau-Brunswick.
Dépistage, diagnostic et autres MTMR
Outre l'amélioration de l'accès aux nouveaux MTMR figurant sur la liste commune, les accords bilatéraux visent à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares ainsi que l'accès à d'autres MTMR existants. Par le biais de cet accord, le Nouveau-Brunswick promet de collaborer avec le Canada et d'autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux à l'élaboration et à la mise en œuvre d'un plan d'amélioration du dépistage et du diagnostic des maladies rares. Ces travaux de planification se dérouleront au cours des deux premières années de la période de validité de l'accord, et les investissements commenceront au plus tard la troisième année.
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