Médicaments pour le traitement des maladies rares – Accord avec la Colombie-Britannique

Les gouvernements du Canada et de la Colombie-Britannique (C.-B.) ont signé un accord relatif à la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (MTMR), qui prévoit un investissement total de 194 millions de dollars sur trois ans en vue d’améliorer l’accès des résidents de la C.-B. aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares, ainsi qu’aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.

23 juillet 2024

Les gouvernements du Canada et de la Colombie-Britannique (C.-B.) ont signé un accord relatif à la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (MTMR), qui prévoit un investissement total de 194 millions de dollars sur trois ans en vue d'améliorer l'accès des résidents de la C.-B. aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares, ainsi qu'aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.

En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans à l'appui de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares (la Stratégie), dont jusqu'à 1,4 milliard de dollars pour des accords bilatéraux avec les provinces et les territoires afin d'aider les patients atteints de maladies rares à avoir accès à des traitements le plus tôt possible, pour pouvoir jouir d'une meilleure qualité de vie.

Ces accords triennaux font partie de la première phase de la Stratégie, qui est axée sur l'élaboration, la mise à l'essai et l'apprentissage en collaboration avec les gouvernements et les partenaires du système de santé. Les enseignements tirés des premiers accords de financement bilatéraux triennaux conclus avec les provinces et les territoires, ainsi que des projets financés par des partenaires pancanadiens dans le cadre de la Stratégie (par exemple, les travaux relatifs à la filière des médicaments), seront intégrés dans les recommandations concernant le financement et la conception des phases ultérieures de la Stratégie, pour lesquelles le gouvernement du Canada a confirmé un financement continu allant jusqu'à 500 millions de dollars par an afin d'aider les Canadiennes et les Canadiens atteints de maladies rares à accéder aux médicaments dont ils ont besoin.

En amont de ce premier accord bilatéral, les provinces et les territoires, à l'exception du Québec, ont conjugué leurs efforts pour établir une petite liste commune de nouveaux médicaments qui seront financés et dont les coûts seront partagés dans tout le pays, et ont entamé des discussions à propos d'une approche concertée visant à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares.

Liste commune

La liste commune des nouveaux médicaments est le fruit de plus d'un an de travail avec les provinces et les territoires pour s'assurer que la Stratégie nationale apporte le plus d'avantages possible aux patients atteints de maladies rares. Reconnaissant les défis uniques associés à la prise de décisions concernant les médicaments pour traiter les maladies rares, la liste commune vise à favoriser le développement, la collecte, l'évaluation et l'utilisation de données concrètes et de données probantes pour permettre de prendre des décisions concernant l'inscription et le remboursement des médicaments pour le traitement des maladies rares au sein du système de gestion des produits pharmaceutiques en vigueur au Canada.

Avec la signature d'accords bilatéraux, les provinces et les territoires, comme la C.-B., s'engagent à collaborer avec le Canada et d'autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux pour concevoir et mettre en œuvre des projets de collecte de données probantes. Cette démarche s'ajoute aux projets connexes actuellement menés par l'Agence canadienne des médicaments et l'Institut canadien d'information sur la santé, qui contribueront à la collecte et à l'utilisation futures de données concrètes et de données probantes pour la prise de décisions concernant d'autres nouveaux médicaments destinés à soigner des maladies rares.

Au fur et à mesure que l'Alliance pharmaceutique pancanadienne conclura des négociations de prix pour chaque médicament de la liste commune, ces prix seront publiés en ligne ici, médicament par médicament. Les provinces et territoires qui auront choisi de signer des accords bilatéraux pourront choisir de mettre ces médicaments à la disposition de leurs résidents.

Types de médicaments couverts au moment de la signature de l'accord avec la C.-B.

Les deux premiers médicaments de la liste commune à être annoncés sont Poteligeo, pour le traitement du mycosis fongoïde ou du syndrome de Sézary, et Oxlumo, pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1.

Santé Canada a homologué Poteligeo, un agent de chimiothérapie par intraveineuse, pour le traitement des patients adultes atteints de mycosis fongoïde (MF) ou de syndrome de Sézary (SS) récidivant ou réfractaire, qui ont essayé sans succès au moins un autre traitement. La MF et le SS sont les formes les plus courantes d'un type rare de cancer du sang appelé lymphome cutané à cellules T (LCCT), pouvant entraîner des douleurs, des démangeaisons et une infection de la peau, ainsi que des problèmes du fonctionnement du système circulatoire et des ganglions lymphatiques. Pour les quelque 20 personnes de la C.-B. par année chez qui ces maladies rares seront diagnostiquées, selon la liste de prix, Poteligeo coûtera environ 35 000 $ pour le premier traitement et 17 000 $ pour les cycles de traitement subséquents.

Santé Canada a approuvé l'utilisation d'Oxlumo chez les enfants et les adultes atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1), une maladie qui entraîne la formation de cristaux dans l'organisme. Ces cristaux peuvent causer des dommages permanents aux tissus, en particulier aux reins, entraînant une perte de fonction. Oxlumo peut aider à prévenir la formation de cristaux. Pour les 5 à 15 personnes atteintes de cette maladie rare à un moment donné en C.-B., le coût du traitement, selon la tarification publique, peut atteindre 1,7 million de dollars pour le premier traitement chez les adultes et plus de 500 000 $ chez les enfants. Par la suite, chaque année, les coûts pour les patients adultes s'élèvent à plus d'un million de dollars, et peuvent atteindre jusqu'à 400 000 $ pour les enfants.

Le financement accordé dans le cadre de la Stratégie nationale aidera la province de la C.-B. à donner à ces patients l'accès au médicament dont ils ont besoin pour traiter leur maladie rare et réduire le fardeau financier qui pèse sur leur famille.

En signant cet accord bilatéral, le gouvernement de la C.-B. confirme qu'il choisit de mettre ces deux médicaments à la disposition de ses résidents. Poteligeo sera soumis à l'admissibilité et aux règles de financement des médicaments contre le cancer en Colombie-Britannique. Le financement d'Oxlumo sera soumis à l'admissibilité des patients et aux règles du processus des médicaments onéreux pour les maladies rares en Colombie-Britannique.

Dépistage, diagnostic et autres MTMR

Outre l'amélioration de l'accès aux nouveaux MTMR figurant sur la liste commune, les accords bilatéraux visent à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares ainsi que l'accès à d'autres MTMR existants. Par le biais de cet accord, la C.-B. promet de collaborer avec le Canada et d'autres provinces et territoires susceptibles de signer des accords bilatéraux à l'élaboration et à la mise en œuvre d'un plan d'amélioration du dépistage et du diagnostic des maladies rares. Ces travaux de planification se dérouleront au cours des deux premières années de la période de validité de l'accord, et les investissements commenceront au plus tard la troisième année.