L’Observateur des médicaments émergents 2019

L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) est un rapport d’analyse prospective qui présente une sélection de nouveaux médicaments qui en sont aux dernières étapes de l’évaluation clinique et qui pourraient avoir une incidence importante sur la pratique clinique future ou sur les dépenses en médicaments au Canada.

Les médicaments en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sont considérés pour la sélection s’ils peuvent répondre à un besoin thérapeutique non comblé, offrir un mécanisme nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou traiter une affection grave. La sélection finale présente des médicaments provenant d’un large éventail de domaines thérapeutiques. En plus de désigner les nouveaux médicaments à inclure dans la liste, la présente édition fait le suivi des médicaments figurant dans l’OMÉ 2018 pour rendre compte des changements de leur état d’émergence. Une nouvelle section axée sur le Canada met en évidence les médicaments potentiellement importants actuellement examinés par Santé Canada.

Le rapport rassemble des données provenant de deux sources principales : la base de données GlobalData Healthcare est utilisée pour relever les médicaments actuellement en essais cliniques, tandis que la liste de présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada fournit de l’information sur les nouveaux médicaments en cours d’évaluation au Canada.

Avec sa publication complémentaire, la Veille des médicaments mis en marché, cette série de rapports assure une surveillance des médicaments nouveaux ou émergents au Canada et à l’étranger et fournit des renseignements clés aux décideurs, aux chercheurs, aux patients, aux cliniciens et aux autres intervenants.

Faits saillants relatifs aux médicaments émergents en 2019

• En 2019, les médicaments émergents comprenaient plus de 5 584 nouveaux médicaments à différentes étapes de l’évaluation.
• L’oncologie a dominé la combinaison thérapeutique, les traitements contre le cancer représentant plus d’un tiers (35 %) des médicaments à toutes les phases des essais cliniques. Des traitements contre les maladies du système nerveux central, comme l’Alzheimer et la dépression, représentaient 14 % des médicaments en essais cliniques.
• Les traitements du système nerveux représentaient la plus grande part (19 %) des médicaments en attente d’homologation par la FDA en 2019, dépassant les 15 % de l’oncologie.
• Sur les 5 584 nouveaux médicaments, 697 (12 %) étaient en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la FDA, représentant un large éventail de domaines thérapeutiques. Un tiers de ces médicaments aux dernières étapes avaient une désignation rapide de médicament orphelin approuvée par la FDA ou l’Agence européenne des médicaments, ce qui concorde avec la tendance à la hausse de la prévalence des médicaments orphelins entrant sur le marché pharmaceutique.
• Huit nouveaux médicaments aux dernières étapes, dont deux produits de thérapie génique, ont été sélectionnés pour être ajoutés à la liste de l’OMÉ 2019 en raison de leur incidence potentielle sur le système de soins de santé au Canada. Certains de ces médicaments peuvent offrir des percées en ce qui concerne la réponse à des besoins auparavant non comblés ou pourraient traiter de grandes populations de patients.
• Sur les 30 nouveaux médicaments présentés dans l’édition 2018 de l’OMÉ, 16 ont été conservés sur la liste, car ils correspondent toujours aux critères de sélection. Cinq médicaments, dont le traitement contre l’amyotrophie spinale Zolgensma, désigné comme découverte par la FDA, ont reçu une autorisation de mise en marché de la FDA aux États-Unis, de l’Agence européenne des médicaments ou de Santé Canada avant janvier 2020.
• Le rapport met également en évidence neuf nouveaux médicaments actuellement à l’étude par Santé Canada. Plus de la moitié d’entre eux devraient générer des revenus mondiaux approchant ou dépassant le milliard de dollars d’ici 2025.

Rapport complet